面向农村尼日利亚的面小剂量脂质营养补充剂结合免疫规划计划的仿真引导型靶向试验仿制聚类随机试验
应用统计
2025-12-17 v2 统计方法学
摘要
背景：应用试验设计原则来提高非随机研究分析方法的靶向试验仿制（TTE）正日益受到关注。将 TTE 应用于仿制聚类随机试验（RCT）的应用限制较多。本研究探讨了如何将仿真引导设计集成到 TTE 框架中，以信息规划非随机聚类试验。方法：我们进行仿真，以前瞄规划在聚类不可随机化的情况下收集数据的非随机研究，以仿制村庄级别的聚类 RCT。计划中的研究将评估将营养补充剂大范围分发嵌入现有免疫规划计划，以提高 12-24 个月龄儿童的五价疫苗接种率的影响。该设计包括对基于协变量的村庄进行受限随机选择，以进行随访结果。仿真使用五价疫苗接种率及聚类水平协变量的基线人口普查数据，比较四种统计方法的类型 I 错误率和检验功效：beta 回归；准二项回归；逆概率治疗加权（IPTW）；以及朴素 Wald 检验。结果：在考虑的四种分析方法中，只有 IPTW 和 beta 回归将类型 I 错误率控制在 0.05，但 IPTW 获得的统计检验功效较差。选取显示充分统计检验功效的 beta 回归作为主要分析方法。结论：在 TTE 中采用仿真引导设计原则可实现对仿制聚类 RCT 的群体水平非随机研究的稳健规划。本研究的经验教训也适用于 individually-RCT 的 TTE 规划。
引用
@article{arxiv.2510.19077,
title = {Simulation-Guided Planning of a Target Trial Emulated Cluster Randomized Trial for Mass Small-Quantity Lipid Nutrient Supplementation Combined with Expanded Program on Immunization in Rural Niger},
author = {Shomoita Alam and Nathaniel Dyrkton and Susan Shepherd and Ibrahim Sana and Kevin Phelan and Jay JH Park},
journal= {arXiv preprint arXiv:2510.19077},
year = {2025}
}