协变量约束随机化整群随机试验规划中模拟引导设计与闭式功效计算的比较：乍得农村案例研究
应用统计
2025-10-22 v1 统计方法学
摘要
目前设计整群随机试验（cRCT）的实践通常依赖于功效计算的闭式公式。对于使用协变量约束随机化的cRCT，传统计算的实用性可能有限，特别是当数据嵌套时。我们比较了使用协变量约束随机化对嵌套cRCT进行模拟引导规划与传统功效计算，以OptiMAx-Chad作为案例研究。OptiMAx-Chad将考察在扩大计划中嵌入小剂量脂质基营养补充剂的质量分布对农村Ngouri村庄中12-24个月儿童麻疹含疫苗（MCV1）接种覆盖率的影响。在将被随机化的12个卫生区域中，将随机选择一部分村庄进行结果收集。使用协变量约束随机化生成了1,000,000种具有不同可能村庄选择的卫生区域分配，以平衡基线村庄特征。考虑了经验估计的组内相关系数（ICC）和世界卫生组织（WHO）推荐的1/3和1/6值。期望的操作特征为在0.05单侧I型错误率下达到80%功效。使用传统计算，在WHO推荐值下无法实现真实治疗效应的目标功效。传统计算还显示在某个组大小后功效出现平台期。我们的模拟匹配了OptiMAx-Chad的设计，包含协变量调整和随机选择，显示功效并未出现平台期。相反功效随组大小增加而增加。使用传统闭式公式规划具有协变量约束随机化和多层嵌套数据结构的复杂cRCT可能会产生误导。模拟可以改善cRCT的规划。
引用
@article{arxiv.2510.18818,
title = {Comparison of Simulation-Guided Design to Closed-Form Power Calculations in Planning a Cluster Randomized Trial with Covariate-Constrained Randomization: A Case Study in Rural Chad},
author = {Jay JH Park and Rebecca K. Metcalfe and Nathaniel Dyrkton and Yichen Yan and Shomoita Alam and Kevin Phelan and Ibrahim Sana and Susan Shepherd},
journal= {arXiv preprint arXiv:2510.18818},
year = {2025}
}