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随机临床试验中线性模型估计处理效应的协变量调整:用于模拟的有用理论

统计方法学 2025-08-08 v1

摘要

在1957年和1982年发表于生物统计学特刊的若干关键论文基础上,我们提出并发展了一个用于评估拟合协变量在设计实验(特别是随机临床试验)分析中效果的三方面系统。该三方面包括:首先考虑残差均方误差的影响,第二个考虑方差膨胀因子(VIF),以及第三个考虑二阶精确度的影响。我们特别关注VIF,指出不仅已基于假设协变量服从正态分布而存在的VIF期望值公式,还发展了一个公式用于其方差。我们说明了VIF对于分类变量如何与以治疗行为行、以类别为列的卡方列联表相关。我们使用一个拥有五个协变量的随机临床试验进行举例,其中一个协变量为二元变量,表明均值和方差公式对所有25=322^5=32种可能模型在三种仿真形式(随机置换、抽取正态分布和自助抽样)下的结果都预测得很好。最后,我们说明了如何使用该三方面系统来解答在考虑协变量调整时感兴趣的各种问题。

关键词

引用

@article{arxiv.2508.05459,
  title  = {Covariate adjustment for linear models in estimating treatment effects in randomised clinical trials. Some useful theory to guide simulation},
  author = {Stephen Senn and Franz König and Martin Posch},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2508.05459},
  year   = {2025}
}

备注

23 pages, 4 figures