在疗效与不良反应随剂量弱递增时利用有限试验证据可信地选择治疗剂量
计量经济学
2023-05-30 v1
摘要
在医疗及其他领域,基于随机试验证据确定治疗强度(剂量)已成标准做法。然而研究结局如何随剂量变化却颇为少见。在获药物批准的试验中,惯例是指定新药的某一剂量并与既定疗法或安慰剂比较。基于设计的试验分析将各试验臂视为质性相异,但假设疗效与不良反应(AEs)随剂量弱递增可能极具可信度。患者照护的优化要求对二者及治成本予以共同关注。本文发展出一种方法,在疗效与不良反应随剂量弱递增时,利用有限试验证据可信地选择剂量。我假定剂量为整数选择 t ∈ (0, 1, . . . , T),T 为指定的最大剂量。我研究仅对 K 个剂量水平(K < T + 1)存在结局试验证据时的剂量选择问题。此时人群剂量反应分布为部分识别而非点识别。识别区域是由线性等式与不等式决定的凸多边形。我使用极小化极大遗憾(minimax-regret)准则刻画临床与公共卫生决策。当 T = 2 时存在简单解析解,而 T 较大时计算亦可处理。
引用
@article{arxiv.2305.17206,
title = {Using Limited Trial Evidence to Credibly Choose Treatment Dosage when Efficacy and Adverse Effects Weakly Increase with Dose},
author = {Charles F. Manski},
journal= {arXiv preprint arXiv:2305.17206},
year = {2023}
}