临床试验中选择处理臂的信息论方法

在不同选择中选出“最佳”是统计学中的常见问题。在药物开发这一我们的动机背景中，该问题变为：例如，何种剂量能给我带来预设的毒性风险，或哪种治疗能给出最佳响应率。受加权信息测度理论近期发展的启发，我们提出了一种基于简单直观准则的实验设计，该准则在多项分布结果实验中指导处理臂选择。该准则无需任何参数或单调性假设即可实现准确的臂选择。针对不同分配规则研究了该设计的渐近性质，并在具有二元终点的 I 期和 II 期临床试验背景下通过模拟评估了小样本行为。我们将所提设计与现有替代方法进行了比较，并讨论了其实际实施。