面向递归事件的临床试验事件驱动型设计
组合数学
2026-02-10 v1
摘要
在标准生存结果的随机临床试验中，通常会按照预先指定的事件数来随访患者，称为事件驱动试验。事件驱动设计可确保在给定类型 I 错误率下检测目标风险比，实现目标功效。为了理解慢性疾病的治疗效应，分析递归事件在随机对照试验中获得了越来越多的关注，尤其是大型确认性试验。若多个事件之间不存在主题内相关性，可对递归事件结果采用类似的事件驱动设计。相反，在存在主题内相关性时，需对递归事件之间的相关性进行建模，以评估功效并确定样本量。然而，在设计阶段，对建模主题内相关性有用的信息有限。未能正确考虑相关性可能导致研究缺乏足够的检验力。我们提出一种针对递归事件结果的事件驱动型设计。该方法通过在盲法方式下监控边际率/均值模型下的稳健方差，确保对目标治疗效应实现目标功效，无需指定其他量。我们在仿真研究中考察了所提建议监控程序的运营特性。仿真结果表明，所提出的盲法监控程序良好地控制了功效，使得检验具备目标功效，且未导致类型 I 错误率严重膨胀。此外，我们使用一个真实临床试验数据集说明了该方法。
引用
@article{arxiv.2602.07484,
title = {The Tur\'an number of the triangular pyramid of 4-layers},
author = {Hangdi Chen and Yaojun Chen and Xiutao Zhu},
journal= {arXiv preprint arXiv:2602.07484},
year = {2026}
}