支持抗肿瘤药物加速审批的单臂试验考量
应用统计
2024-11-25 v2
摘要
在过去二十年中，单臂试验（SATs）通过将持久缓解率作为客观且可解释的临床终点，已被有效地用于研究定义明确的患者群体中的抗肿瘤疗法。随着监管机构加速审批（AA）要求随机对照试验（RCTs）的趋势日益增长，关于 SATs 在 AA 中的作用产生了一些困惑。本文旨在阐明在何种条件下 SAT 可被认为适用于 AA。具体而言，本文描述了（1）设计 SAT 的两个必要条件，（2）有助于优化研究设计或解释研究结果的三个充分条件，（3）证明药物临床获益确凿证据的四个条件，以及（4）验证临床获益的确证性 RCT 计划。本文还讨论了进一步考量因素，以助于设计科学严谨的 SAT 并与监管机构沟通。本文提出的条件可作为申办方利用 SAT 进行监管决策的一套参考。
引用
@article{arxiv.2405.12437,
title = {Considerations for Single-Arm Trials to Support Accelerated Approval of Oncology Drugs},
author = {Feinan Lu and Tao Wang and Ying Lu and Jie Chen},
journal= {arXiv preprint arXiv:2405.12437},
year = {2024}
}