用于纵向结局以优化个体化治疗决策规则的单一指数模型
统计方法学
2022-03-08 v1
摘要
医学研究中一个紧迫的挑战是为个体患者确定最优治疗。这在精神健康场景中尤为困难,因为多种治疗的平均响应往往相似。例如,使用活性药物与安慰剂治疗的患者平均纵向轨迹可能非常相似,但不同治疗可能呈现明显不同的个体轨迹形状。大多数利用纵向数据的精准医学方法常忽略纵向数据结构中的信息。本文通过考察基线协变量对纵向结局轨迹的影响来指导治疗决策,而非使用从纵向数据导出的传统标量结局度量(如变化分数),从而研究一种有力的精准医学方法。我们引入一种估计“生物特征签名”的方法,其定义为基线特征的线性组合(即单一指数),可最优地分离不同治疗组间的纵向轨迹。所用准则是最大化不同治疗结局分布间的 Kullback-Leibler 散度。该方法通过模拟研究及一项抑郁症临床试验加以说明,并与更传统的方法进行对比,比较在存在缺失数据情况下的表现。
引用
@article{arxiv.2203.03523,
title = {A Single Index Model for Longitudinal Outcomes to Optimize Individual Treatment Decision Rules},
author = {Lanqiu Yao and Thaddeus Tarpey},
journal= {arXiv preprint arXiv:2203.03523},
year = {2022}
}