基于轨迹的个体化治疗规则

精准医学研究的核心组成部分包括基于患者特征优化个体化治疗规则（ITR）。许多用于估计ITR的研究是纵向的，随时间收集结果。然而，迄今为止，用于估计ITR的方法通常忽略了数据的纵向结构。从数据的纵向性质中获得的信息在心理健康研究中尤其有用。尽管治疗均值可能看起来相似，但理解结果随时间变化的轨迹可以揭示治疗与安慰剂效应之间的重要差异。这种纵向视角在心理健康研究中尤其有益，因为结果模式的微妙变化可能具有重要意义。尽管有许多研究涉及在不同时间点收集结果数据，但大多数用于开发ITR的精准医学方法忽略了纵向结构中的可用信息。此类研究中缺失数据的普遍性加剧了问题，因为忽略数据的纵向性质会显著损害治疗规则的有效性。本文开发了一种强大的基于纵向轨迹的ITR构建方法，该方法通过单指标或生物特征将基线变量纳入纵向结果的建模中。与更传统的ITR方法相比，这种基于轨迹的ITR方法大大减少了缺失数据的负面影响。通过模拟研究和一项抑郁症临床试验说明了该方法，并与忽略纵向信息的传统ITR进行了对比。