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从观测数据评估个体化治疗规则的综合性框架

统计方法学 2023-08-22 v2

摘要

个体化治疗规则(ITRs)是基于个体特征向其推荐治疗的确定性决策规则。尽管在医学中无处不在,ITRs 几乎从未在随机对照试验中被评估。为从观测数据评估 ITRs,我们引入一个新的概率模型并区分两种情形:i) 新开发的 ITR 的情形,其中数据来自没有患者实施该 ITR 的人群;ii) 部分实施的 ITR 的情形,其中数据来自该 ITR 在某些未识别患者中实施的人群。在前一种情形中,我们提出一种程序以探索 ITR 在各种实施方案下的影响。在后一种情形中,除了因果推断的基本问题外,我们还需要处理一个表示实施的额外潜变量。为在此情形下评估 ITRs,我们提出一种依赖于期望最大化算法的估计程序。在蒙特卡洛模拟中,我们的估计量表现为无偏且置信区间达到名义覆盖。我们在 MIMIC-III 数据库上阐释了我们的方法,聚焦于针对急性肾损伤患者透析开始的 ITRs。

关键词

引用

@article{arxiv.2207.06275,
  title  = {A Comprehensive Framework for the Evaluation of Individual Treatment Rules From Observational Data},
  author = {François Grolleau and Francois Petit and Raphaël Porcher},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2207.06275},
  year   = {2023}
}