用于精准医疗的潜状态模型

观察性纵向研究是研究慢性精神疾病治疗有效性与安全性的常用手段。在许多此类研究中，治疗变更可能由患者或其临床医生发起，因此在时机、数量与类型上可跨患者广泛变化。事实上，在作为本文动机之一的 STEP-BD 双相抑郁观察性纵向路径中，即便将诊所访视粗化为周时间尺度，也无两位患者具有相同的治疗史。利用此类数据估计最优治疗体制颇具挑战，因为无法像基于逆概率加权的方法所要求的那样简单合并具有相同治疗史的患者，也无法像 Q-learning 及其变体那样在决策点上进行反向归纳。因此，需要额外结构以有效跨患者及患者内随时间汇集信息。针对许多慢性精神疾病的当前科学理论主张，患者疾病状态可概念化为在少数离散状态间转移。我们利用该理论指导构建患者健康轨迹的部分可观测马尔可夫决策过程模型，其中观测健康结局由患者潜健康状态决定。利用该模型，我们在量化长期患者健康的两种常见范式下推导并评估了最优治疗体制的估计量。所提估计量的有限样本性能通过一系列模拟实验及对 STEP-BD 研究观察性路径的应用得以展示。我们发现，在现有方法不经临时修改便无法应用的设定下，所提方法提供了最优治疗策略的高质量估计。