ALS患者的个体治疗效应预测
统计方法学
2020-01-22 v1
摘要
复杂疾病的治疗可能对一些患者有益但并非对所有患者，这使得预测新患者的治疗效应重要且具有挑战性。在此我们开发了一种基于患者特征预测治疗效应的方法，并将其用于预测治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）唯一获批药物（Riluzole）的效应。我们提出的基于模型的随机森林方法检测患者间治疗效应的相似性，并基于此为新患者计算个性化模型。整个过程聚焦于一个基础模型，它通常包含治疗指示符作为单一协变量，并将生存时间或健康/治疗成功度量作为主要结局。该基础模型既用于生长森林内基于模型的树（其中与治疗交互的患者特征为分裂变量），也用于计算个性化模型（其中相似性度量作为权重进入）。我们使用来自 PRO-ACT 数据库中若干 ALS 临床试验的数据应用了个性化模型。我们的结果表明一些 ALS 患者比其他患者从药物 Riluzole 获益更多。我们的方法允许从分层医学转向个性化医学，也可用于评估临床试验中研究的其他疾病的治疗效应。
引用
@article{arxiv.1604.08720,
title = {Individual Treatment Effect Prediction for ALS Patients},
author = {Heidi Seibold and Achim Zeileis and Torsten Hothorn},
journal= {arXiv preprint arXiv:1604.08720},
year = {2020}
}