基于函数型生存分析的动态治疗效应表型刻画
统计方法学
2023-10-27 v2 应用统计
摘要
近年来，对个体化治疗的研究兴趣日益增长。然而，治疗效应异质性以及可能的时间依赖治疗效应在临床研究中仍常被忽视。需要统计工具来识别治疗反应模式，同时考虑到治疗反应随时间并非恒定。我们旨在提供一种创新方法，以在给定一组相关效应修饰因子的条件下，针对时间至事件结局获得动态治疗效应表型。所提出的方法不需要治疗效应比例风险假设，该假设很少符合现实。我们受 Royston-Parmar 生存模型启发，提出一种基于样条的生存神经网络，用于估计时变条件治疗效应。随后我们利用所得估计的函数型性质，对治疗效应曲线进行函数型聚类，以识别不同的治疗效应模式。促使本工作的应用是心力衰竭患者停用盐皮质激素受体拮抗剂（MRAs）的问题，目前尚无明确证据表明哪些患者停用治疗是最安全的选择，反之，何时会导致不良事件风险升高。数据来自电子健康记录数据库。我们进行了模拟研究以评估基于样条的神经网络性能以及治疗反应表型刻画过程的稳定性。鉴于结果，所建议的方法有潜力通过评估不同医疗情境中一段时间内的独特治疗反应，来支持个体化医疗决策。
引用
@article{arxiv.2310.16690,
title = {Dynamic treatment effect phenotyping through functional survival analysis},
author = {Caterina Gregorio and Giovanni Baj and Giulia Barbati and Francesca Ieva},
journal= {arXiv preprint arXiv:2310.16690},
year = {2023}
}