面向多选项个性化治疗选择的决策曲线分析
统计方法学
2023-03-01 v2
摘要
决策曲线分析可用于确定治疗获益的个性化模型是否会带来更好的临床决策。已有描述决策曲线分析方法以利用单个 RCT 的数据估计治疗获益。我们的主要目标是将决策曲线分析方法扩展到存在多种治疗选项且有关其效应的证据来自一组试验、并使用网络 meta 分析（NMA）综合的场景。我们描述了利用 NMA 综合的研究证据估计预测模型净获益所需的步骤。我们展示了如何比较个性化与一刀切的治疗决策策略，如“不治疗任何人”或“用特定治疗治疗所有患者”策略。然后可将每种策略的净获益在合理的阈值概率范围内绘制，以揭示最具临床实用性的策略。我们将我们的方法应用于复发缓解型多发性硬化症的 NMA 预测模型，该模型可用于在 Natalizumab、Dimethyl Fumarate、Glatiramer Acetate 和安慰剂之间选择。我们使用每种可用治疗的若干阈值值组合说明了扩展的决策曲线分析方法。对于所考察的阈值，'根据预测模型治疗患者'策略表现优于或接近一刀切治疗策略。然而，即便微小差异在临床决策中也可能重要。由于个性化模型的优势在所有阈值上并不一致，在提倡其用于决策之前可能需要改进模型。这一决策曲线分析的新扩展可应用于基于 NMA 的预测模型，以评估其辅助治疗决策的作用。
引用
@article{arxiv.2202.02102,
title = {Decision curve analysis for personalized treatment choice between multiple options},
author = {Konstantina Chalkou and Andrew J. Vickers and Fabio Pellegrini and Andrea Manca and Georgia Salanti},
journal= {arXiv preprint arXiv:2202.02102},
year = {2023}
}