复发-缓解型多发性硬化复发预后模型的开发、验证与临床效用
应用统计
2022-02-08 v2
摘要
对复发-缓解型多发性硬化（RRMS，多发性硬化（MS）最常见的亚型）个体复发发生的预后，可支持个体化决策与疾病管理，并有助于在未来随机临床试验中高效筛选患者。此前仅发表过三个关于此的预后模型，均存在重要的方法学缺陷。我们旨在利用真实世界数据，呈现针对RRMS个体复发的预后模型的开发、内部验证及潜在临床获益评估。我们遵循七个步骤开发和验证该预后模型。最后，我们使用决策曲线分析评估所开发预后模型的潜在临床获益。我们筛选出八个基线预后因素：年龄、性别、既往MS治疗、距上次复发月数、病程、既往复发次数、扩展残疾状态量表（EDSS）和钆增强病灶。我们还开发了一个网络应用，可自动计算两年内复发的个性化概率。乐观校正c统计量为0.65，乐观校正校准斜率为0.92。该模型在复发阈值概率15%至30%范围内似乎具有临床效用。与既往发表的RRMS预后模型相比，我们开发的预后模型具有若干优势。重要的是，我们评估了潜在临床获益以更好地量化模型的临床影响。我们的网络应用一旦未来经过外部验证，可被患者和医生用于计算两年内复发的个体化概率并指导其疾病管理。
引用
@article{arxiv.2105.06941,
title = {Development, validation and clinical usefulness of a prognostic model for relapse in relapsing-remitting multiple sclerosis},
author = {Konstantina Chalkou and Ewout Steyerberg and Patrick Bossuyt and Suvitha Subramanian and Pascal Benkert and Jens Kuhle and Giulio Disanto and Ludwig Kappos and Matthias Egger and Georgia Salanti},
journal= {arXiv preprint arXiv:2105.06941},
year = {2022}
}