先天肾癌中个体化治疗效应：基于因果生存建模的风险导向治疗
应用统计
2025-08-26 v1
摘要
我们对个体化治疗效应(ITE)估计进行了概念验证评估，使用来自475名接受高剂量与低剂量二乙醇醚类固醇(DES)治疗的晚期前列腺癌患者的随机试验生存数据。采用包含治疗-年龄和治疗-对数肿瘤大小相互作用项的 Weibull 加速失效时间(AFT)模型，以捕获亚组特异性治疗效应。估计的主要效应显示，高剂量DES的时间比率为0.582(95%置信区间: [0.306, 1.110])，反映在年龄和肿瘤大小的参考水平下，生存率降低。然而，经相互作用调整的ITE揭示了显著的效应修饰：较年轻的患者(例如年龄50岁)可获得超过四倍的生存增益(时间比率4.09)，而较年老的患者(例如年龄80岁)则经历受益降低(时间比率0.71)。同样，肿瘤较大的患者(log大小约4.25，约70 cm²)获得更大的益处(时间比率1.89)，而肿瘤较小的患者则不然。为评估这些个体化估计的可靠性，分别应用了delta方法和自助抽样进行不确定性量化，结果在整个风险谱上都呈现出 closely 对齐的置信区间。这一分析说明，即使在中等规模的肿瘤学试验中，基于临床动机的相互作用和稳健推断程序的参数生存模型可以产生可解释的患者水平治疗效应估计。
引用
@article{arxiv.2508.16894,
title = {Individualized Treatment Effects in Advanced Prostate Cancer: A Causal-Survival Modeling Approach to Risk-Guided Therapy},
author = {J. T. Korley},
journal= {arXiv preprint arXiv:2508.16894},
year = {2025}
}
备注
21 Pages and 6 Figures