晚期癌症治疗序列的成本效益分析：一种微模拟方法及其在转移性前列腺癌中的应用

目的。晚期癌症患者可能会接受多线治疗，随着疾病的进展而切换疗法。受一项转移性前列腺癌研究的启发，我们开发了一个微模拟框架来研究治疗序列。方法。我们提出了一个离散时间状态转移模型来研究两线抗癌治疗。基于数字化的已发表的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）曲线，我们推断事件类型（进展或死亡），并使用具有竞争风险的累积发生率函数来估计转移概率。我们的模型纳入了患者内随时间变化的依赖性，使得对一线治疗的反应能告知后续事件的概率。控制患者内依赖性程度的参数可用于将基于模型的结果校准至目标试验的结果。我们在一项针对转移性前列腺癌的两种治疗序列的研究中演示了这些方法，其中多西他赛（DCT）和醋酸阿比特龙（AA）均适合用作一线或二线治疗。我们评估了两种治疗策略的成本、质量调整生命年（QALYs）和增量成本效益比（ICER）：即 DCT 后接 AA 与 AA 后接 DCT。结果。使用来自相关临床试验的数字化生存曲线，我们识别出 8.6-13.9\% 的 PFS 时间应归类为死亡，从而允许估计累积发生率函数。假设患者内独立的模型高估了 OS 时间，这通过我们的校准方法得到了纠正。纠正后，治疗策略之间 QALYs 的差异（0.07 对 0.15）和 ICER（-$76,836/QALY 对 -$21,030/QALY）出现了有意义的变化。结论。微模拟模型可成功用于研究治疗序列的成本效益，但需注意正确考虑患者内依赖性。