基于模型的递归划分用于亚组分析
统计方法学
2020-01-22 v2
摘要
识别具有差异性治疗效果的病人亚组是实现个体化治疗的第一步。欧洲药品管理局 (EMA) 当前的一份指南草案讨论了亚组分析中的潜力与问题，并对开发用于数据驱动识别病人亚组的适当统计程序提出了挑战。我们引入基于模型的递归划分，作为一种自动检测可由预测因子识别的病人亚组的程序。该方法始于一个针对整体治疗效果（如研究方案中主要分析所定义）的模型，并使用度量来检测该治疗效果中的参数不稳定性。该程序生成一个分段模型，其中每个病人亚组对应不同的治疗参数。这些亚组通过决策树与预测因子相关联。该方法被应用于寻找对利鲁唑（目前唯一获批用于该疾病的药物）治疗效果存在差异的肌萎缩侧索硬化症病人亚组。
引用
@article{arxiv.1605.04078,
title = {Model-based Recursive Partitioning for Subgroup Analyses},
author = {Heidi Seibold and Achim Zeileis and Torsten Hothorn},
journal= {arXiv preprint arXiv:1605.04078},
year = {2020}
}
备注
26 pages, 6 figures