基于模型的递归分割在个体患者数据荟萃分析中的亚组识别
应用统计
2022-09-07 v1
摘要
基于模型的递归分割（MOB）可用于识别具有不同治疗效应的亚组。使用MOB检测治疗-协变量交互作用的能力以及所识别亚组的准确性强烈依赖于样本量。使用多个随机对照临床试验的数据可克服样本量过小的问题。然而，朴素地合并多个试验的数据可能导致识别虚假亚组，因为研究设计、受试者选择差异及其他试验间异质性来源被忽略。为在个体参与者数据（IPD）荟萃分析中考虑试验间异质性，常使用随机效应模型。通常，治疗效应的异质性用随机效应建模，而基线风险的异质性用固定效应或随机效应建模。本文提出metaMOB，一种使用广义混合效应模型树（GLMM树）算法在IPD荟萃分析中进行亚组识别的流程。尽管metaMOB的应用可能更广（例如社会科学中的随机实验或生命科学中的临床前实验），我们聚焦于随机对照临床试验。在模拟研究中，相较于仅假设随机截距的GLMM树以及以其算法为基础（即GLMM树基础）的基于模型的递归分割（MOB），metaMOB在错误发现率、识别亚组准确性及估计治疗效应准确性方面表现更优。最稳健因而最有前景的方法是采用固定效应建模基线风险试验间异质性的metaMOB。
引用
@article{arxiv.2009.10518,
title = {Subgroup identification in individual patient data meta-analysis using model-based recursive partitioning},
author = {Cynthia Huber and Norbert Benda and Tim Friede},
journal= {arXiv preprint arXiv:2009.10518},
year = {2022}
}