评估结果延迟对样本量重新估计效率的影响
统计方法学
2026-05-14 v1 应用统计
摘要
样本量重新估计是确保临床试验在规划阶段对设计参数存在不确定性时满足既定统计功效的强大工具。然而，长期主要终点会损害该试验设计的效率。如果在等待治疗结果期间继续招募，长时间延迟可能导致大量进入试验管道的参与者尚未 contribute 给 interim analysis。这可能导致招募的参与者数量超过实际需要，从而导致过度检验并增加成本。本文研究了此类结果延迟对内部先行者类型样本量重新估计设计效率的确切影响。在各种延迟长度下获得最终样本量的分布，讨论了延迟如何影响最终样本量估计的精度。具体而言，通过 RMSE 以及两种新颖度量标准——称为延迟影响和成本——评估延迟对此精度的影响。结果表明，随着延迟长度的增加，延迟影响增加，导致平均样本量和功效的增加。然而，延迟效果的严重程度高度依赖于具体的试验设置。在重新估计的样本量小于原计划样本量的试验中，延迟结果最为有害，常常导致过度检验。然而，如果原计划样本量小于重新估计的样本量，延迟的影响则显著减轻。
引用
@article{arxiv.2605.12797,
title = {Evaluating the impact of outcome delay on the efficiency of sample size re-estimation},
author = {Aritra Mukherjee and Michael J Grayling and James J M S Wason},
journal= {arXiv preprint arXiv:2605.12797},
year = {2026}
}