按确定性规则使用补救药物的临床试验
统计方法学
2016-08-30 v1
摘要
特定适应症的临床试验中，若患者对试验治疗反应不充分，则需要给予补救药物。按需给予额外治疗的做法给这些研究结果的分析和解释带来了问题，因为试验治疗的效果可能被额外药物所混杂。对所有患者随访至研究结束并捕获所有数据并不能完全解决这一问题。我们提出了一种分析方法，当补救药物按确定性规则给药时，该方法将补救视为研究结局而非协变量。这一方法能够明确定义生物学效应。对于正态分布的纵向数据，可以获得生物学效应的一个实际无偏估计量。我们将结果与意向性治疗分析及对所有未接受补救的患者进行的分析进行了比较。
引用
@article{arxiv.1608.08096,
title = {Clinical trials with rescue medication applied according to a deterministic rule},
author = {Gerd K. Rosenkranz},
journal= {arXiv preprint arXiv:1608.08096},
year = {2016}
}