针对颈部抽动疗法监测的贝叶斯分层方法
应用统计
2025-08-22 v1
摘要
颈部抽动是一种因伴随不自主肌肉收缩和慢性疼痛而导致显著治疗挑战的神经系统疾病，尽管酵素毒素疗法取得了进步，仍面临治疗难题。虽然酵素毒素类型 B 已成为领先治疗之一，但不同剂量的疗效比较及人口学因素对个体化医疗的影响仍需进一步研究。本研究旨在：(1)使用贝叶斯方法比较不同酵素毒素类型 B 剂量的疗效，(2)评估人口学和临床因素影响治疗反应，以及(3)建立用于个体化颈部抽动管理的概率框架。我们分析了来自多中心随机对照试验的数据，涉及109名患者，分别分配至安慰剂、5000单位或10000单位酵素毒素类型 B 组。主要结局指标是测量16周的多特诺-西方运动性偏颀评分量表(Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale)。贝叶斯分层模型在考虑患者异质性的同时评估治疗效应。结果显示，较低剂量的酵素毒素类型 B(5000单位)显示出更大的整体多特诺-西方运动性偏颀评分量表得分降低(治疗效应:-2.39，95%概率区间:-4.10至-0.70)。男性患者的反应优于女性患者(5.2%的改善)。观察到显著的患者间变异和站点特异效应，凸显个体化方案的必要性。该研究确认酵素毒素类型 B 的剂量依赖性疗效，同时识别了治疗反应中的关键可调节因素。贝叶斯方法提供了对不确定性和异质性的细致见解，为颈部抽动的个体化医疗铺平了道路。
引用
@article{arxiv.2508.15762,
title = {Bayesian Hierarchical Methods for Surveillance of Cervical Dystonia Treatments},
author = {D. Baidoo and E. Kubuafor and S. F. Osarfo and F. A. Agyei-Owusu and J. A. Frimpong and R. Amevor and A. Duah and F. Aboagye},
journal= {arXiv preprint arXiv:2508.15762},
year = {2025}
}