灵活估计与解释胆囊炎患者腹腔镜手术的异质性处理效应

大量随机试验已表明腹腔镜手术是治疗胆囊炎的有效手段。基于此证据，临床实践中的一个自然问题是：腹腔镜手术的有效性是否因患者而异？可能存在这样的情况：尽管总体效应为正，但部分接受腹腔镜手术的患者对干预反应积极，而另一些患者则无反应或可能受到伤害。在我们的研究中，我们关注条件平均处理效应，以了解处理效应是否随患者特征发生系统性变化。近期的方法学研究提出了用于灵活估计条件因果效应的元学习器(meta-learner)框架。该框架中可使用非参数估计方法，以避免模型误设带来的偏差，同时保持统计效率。此外，研究者可灵活且有效地探索处理效应是否随大量可能的效应修饰因子而变化。然而，这些方法存在一定局限。例如，若使用黑盒模型，进行推断可能具有挑战性。进一步，当存在多值效应修饰因子时，解释和可视化效应估计值可能较为困难。本文中，我们开发了新方法，可从用于异质性处理效应估计的元学习器框架中得到可解释的结果与推断。我们还展示了可用于探索性分析以识别可能效应修饰因子的方法。我们将所提方法应用于一个关于腹腔镜手术治疗胆囊炎的大型数据库。我们还开展了一系列模拟研究，以了解所开发方法的相对表现。我们的研究为解释来自元学习器框架的条件因果效应提供了关键指导。