评估 RWE 模拟情境下随机对照试验的可重复性
统计方法学
2025-05-01 v2
摘要
背景：评估复制成功的标准监管方法是两试验规则，要求原始研究和复制研究均显著且效应估计方向相同。skeptical p 值最近被提出作为评估研究结果可重复性的替代统计方法。方法：我们审阅了 skeptical p 值的统计性质，并将其与两试验规则进行比较。我们将该方法扩展至非劣势试验，并描述如何通过求反 skeptical p 值获取置信区间。我们采用随机对照试验（RCT）在 RCT DUPLICATE 项目内进行的真实世界证据（RWE）模拟情境，说明不同方法的实际表现。结果：skeptical p 值不仅取决于两个 p 值，还取决于两个研究的样本量和效应大小。它可被校准，以使其 Type I 错误率与两试验规则相同，但在检测现存效应方面具有更大的检验功效。在应用于 RCT DUPLICATE 项目结果时，skeptical p 值导致与两试验规则相似的定性结果，但倾向于显示更有证据支持治疗效应。结论：skeptical p 值是评估研究结果可重复性的有效统计度量，在真实世界证据模拟情境中尤为有用。
引用
@article{arxiv.2412.09334,
title = {Assessing the replicability of RCTs in RWE emulations},
author = {Jeanette Köppe and Charlotte Micheloud and Stella Erdmann and Rachel Heyard and Leonhard Held},
journal= {arXiv preprint arXiv:2412.09334},
year = {2025}
}