一种针对死亡截尾连续型结局的高效能新检验
统计方法学
2019-10-29 v1 应用统计
摘要
患者报告的结局（包括生活质量（QoL）评估）正日益被纳入随机对照试验的主要或次要结局中。虽然这使结局对患者更具相关性，但在死亡或类似事件导致关注结局无定义的情况下带来了挑战。一种务实且被广泛使用的解决方案是将患病患者赋予最低可能的 QoL 评分。这具有医学意义，但造成了统计问题，因为传统检验（如 t 检验或 Wilcox 检验）可能损失大量统计效能。本文提出一种新检验，既能保留医学相关的复合结局，又保持全部统计效能。该检验亦适用于其他情形，其中特定值（例如院外存活 0 天）编码特殊含义。该检验已在一个可下载的 R 包中实现。
引用
@article{arxiv.1910.12267,
title = {A novel high-power test for continuous outcomes truncated by death},
author = {Andreas Kryger Jensen and Theis Lange},
journal= {arXiv preprint arXiv:1910.12267},
year = {2019}
}