聚类随机检验阴性设计的随机化推断及其在登革热研究中的应用：无偏估计、部分依从与阶梯楔形设计
统计方法学
2022-02-08 v1 应用统计
摘要
2019 年，世界卫生组织将登革热列为十大全球健康威胁之一。为控制登革热，Applying Wolbachia to Eliminate Dengue（AWED）研究组在印度尼西亚日惹开展了一项聚类随机试验，并采用了一种称为聚类随机检验阴性设计（CR-TND）的新颖设计。该设计可利用被动监测系统收集的数据得出有效的统计推断，因而相较于传统聚类随机试验具有成本高效的优点。我们在随机化推断框架下考察 CR-TND 的统计假设与性质，该框架已知对小样本问题具有鲁棒且高效的特点。我们发现，当干预与对照之间差异性的就医行为在聚类间存在差异时（与 Dufault 和 Jewell 2020 中差异性就医行为在各聚类间恒定的设定相反），当前 CR-TND 的分析方法会产生偏倚并具有膨胀的 I 类错误。我们提出了 log-contrast 估计量，可通过协变量调整消除此类偏倚并提升精度。此外，我们将方法推广至处理部分干预依从与阶梯楔形设计，二者在聚类随机试验中均频繁出现。最后，我们通过模拟研究及对 AWED 研究的再分析展示了我们的结果。
引用
@article{arxiv.2202.03379,
title = {Randomization Inference for Cluster-Randomized Test-Negative Designs with Application to Dengue Studies: Unbiased estimation, Partial compliance, and Stepped-wedge design},
author = {Bingkai Wang and Suzanne M. Dufault and Dylan S. Small and Nicholas P. Jewell},
journal= {arXiv preprint arXiv:2202.03379},
year = {2022}
}