论最小临床重要差异
统计方法学
2013-12-02 v2
摘要
在临床试验中，最小临床重要差异 (MCID) 作为一种重要的辅助临床和统计推断工具，引起了越来越多的关注。基于各种直觉已开发了许多估计方法，但鲜有理论依据得到确立。本文提出了一种利用诊断测量和患者报告结局 (PROs) 的 MCID 新估计框架。它首先提供了基于人群的 MCID 的精确定义，使得估计此类 MCID 可表述为大间隔分类问题。随后，该框架扩展至个性化 MCID，允许为临床特征可能影响其 PRO 反应的患者设定个体化阈值。更重要的是，我们证明了所提出的估计框架是渐近一致的，并为其相对于理想 MCID 的预测精度建立了有限样本上界。我们在多种模拟实验以及两个基准数据集和两项 III 期临床试验的应用中，也展示了所提方法的优势。
引用
@article{arxiv.1307.3646,
title = {On Minimum Clinically Important Difference},
author = {A. S. Hedayat and Junhui Wang and Tu Xu},
journal= {arXiv preprint arXiv:1307.3646},
year = {2013}
}