最小临床重要差异的统计推断框架

在临床研究中，治疗或干预的效果通常通过临床重要性而非统计显著性来评估。在本文中，我们提出了一种有原则的统计推断框架来学习最小临床重要差异（MCID），这是评估临床重要性的一个关键概念。我们将该科学问题表述为一个新颖的统计学习问题，开发了一种高效的参数估计算法，并为所提出的估计量建立了渐近理论。我们进行了全面的模拟研究，以检验所提方法的有限样本性能。我们还重新分析了 ChAMP（软骨病变与半月板手术）试验，其主要结局是患者报告的疼痛评分，最终目标是确定在手术中接受软骨病变清理术与仅进行观察的患者之间，术后膝关节疼痛是否存在显著差异。该试验的一些先前分析表明，清理软骨病变的效果未达到统计显著性。我们的分析强化了这一结论，即清理软骨病变的效果不仅在统计学上不显著，而且在临床上也不重要。