用于评估以随机化后事件刻画的子组中治疗效应的主层估计量的贝叶斯推断
应用统计
2018-09-12 v1
摘要
在随机临床试验中，特定子组中的治疗效应常常是关注重点。当该子组以某些随机化后事件的缺失来刻画时，对无这些事件的患者子集进行朴素分析可能产生误导。主分层框架允许在此类设定中定义恰当的因果估计量。主层估计量的统计推断依赖于有科学依据的假设，这些假设可通过先验分布借助贝叶斯方法纳入。我们的 motivating example 是一项关于 siponimod 用于继发性进展型多发性硬化症患者的大型随机安慰剂对照试验。该试验的主要目标是对整个研究人群证明 siponimod 相对于安慰剂在延迟残疾进展上的疗效。然而，对于试验中不会复发的那部分患者子组中的治疗效应，从科学和监管角度看均具相关性。评估该子组治疗效应颇具挑战，因为有强证据表明 siponimod 可减少复发。与监管指南草案 ICH E9(R1) 一致，我们详细描述了关注的科学问题、主层估计量、针对二值结局的相应分析方法以及敏感性分析。
引用
@article{arxiv.1809.03741,
title = {Bayesian inference for a principal stratum estimand to assess the treatment effect in a subgroup characterized by post-randomization events},
author = {Baldur P. Magnusson and Heinz Schmidli and Nicolas Rouyrre and Daniel O. Scharfstein},
journal= {arXiv preprint arXiv:1809.03741},
year = {2018}
}
备注
16 pages, 2 figures