在临床试验分析中使用主分层
统计方法学
2022-10-25 v3
摘要
ICH E9(R1) 附录（2019）提出主分层（PS）作为处理并发事件的五种策略之一。因此，理解 PS 的优势、局限性和假设对于广泛的临床试验研究者群体十分重要。在 PS 的总体框架下，包括实验性和观察性研究在内的不同研究领域已开发出多种方法。这些多样化的应用利用了多样化的工具和假设。因此，需要以统一的方式呈现这些方法。本教程的目标有三方面。首先，我们提供对 PS 的连贯且统一的描述。其次，我们强调 PS 内效应的估计依赖于强假设，并深入考察这些假设的后果，以理解在哪些情况下某些假设是合理的。最后，我们概述了多种 PS 分析的关键方法，并使用一个真实的临床试验例子加以说明。部分这些方法的实现代码示例在补充材料中给出。
引用
@article{arxiv.2112.03352,
title = {Using principal stratification in analysis of clinical trials},
author = {Ilya Lipkovich and Bohdana Ratitch and Yongming Qu and Xiang Zhang and Mingyang Shan and Craig Mallinckrodt},
journal= {arXiv preprint arXiv:2112.03352},
year = {2022}
}