评估临床试验中估计主因果效应常用假设的有效性

在临床试验中，了解主因果效应（PCE，即由一个或多个基线后变量的潜在结果所定义的患者子集——主层的平均处理效应）常常是令人感兴趣的。常用假设包括单调性、主可忽略性，以及主可忽略性与主层独立性的跨世界假设。在本文中，我们通过一项 2×2 交叉研究来评估这些假设，在该研究中，只要不存在延滞效应和研究周期效应，就可以观察到两种处理下的潜在结果。从这个例子来看，单调性假设和处理内主可忽略性假设似乎并不成立。另一方面，在给定基线协变量条件下，跨世界主可忽略性和跨世界主层独立性的假设似乎是合理的。基于后一组假设，我们估计了以每个处理周期中血糖标准差是否升高来定义的主因果效应，而未依赖交叉设计特征，所得估计值接近于利用交叉特征时的结果。据我们所知，本文是首次尝试利用交叉试验评估估计主因果效应常用假设的合理性。