疾病-死亡模型中马尔可夫假设的评估与放宽
统计方法学
2021-04-30 v1 应用统计
摘要
多状态生存分析考虑疾病路径上若干潜在的关注事件。此类分析对于建模复杂的患者轨迹至关重要，并正日益用于流行病学与卫生经济学场景。多状态模型常作马尔可夫假设，即个体的未来轨迹仅依赖于其当前状态，而非过去。现实中，可能存在对先前事件和/或多于一个时间尺度的转移依赖，例如自进入当前或先前状态以来的时间。本研究的目的是开发一个允许多个时间尺度影响未来死亡风险的疾病-死亡 Weibull 模型。此后，在一组马尔可夫假设被违背的合意模拟情景中，我们评估了多时间尺度模型相对于马尔可夫疾病-死亡模型的性能。在以乳腺癌研究为指导的情况下，数据由 Weibull 基线分布模拟生成，其危险函数依赖于单一与多个时间尺度。拟合马尔可夫与非马尔可夫模型以考虑/忽略底层数据结构。忽略多时间尺度的存在导致状态间潜在转移率及相应协变量效应的偏倚，而转移概率与停留时长估计则相当稳健。可能需要进一步工作来评估不同估计量或更复杂的多状态模型。文中还描述了 Stata 中用于模拟与估计多时间尺度多状态模型的软件实现。
引用
@article{arxiv.2104.14483,
title = {Assessing and relaxing the Markov assumption in the illness-death model},
author = {Jonathan Broomfield and Caroline E. Weibull and Michael J. Crowther},
journal= {arXiv preprint arXiv:2104.14483},
year = {2021}
}