利用响应自适应前瞻 Gittins 指数规则的临床试验治疗差异新型统计检验
统计方法学
2020-11-09 v1 应用统计
摘要
响应自适应临床试验的最常见目标是通过依据累积数据改变分配概率，使患者在本试验内有较高机会接受可用的最佳治疗。从频率学派视角看，由于治疗分配的极度不平衡，那些具有良好患者获益特性的方法在试验结束时检验治疗差异时功效较低。本工作中，我们基于协变量调整响应自适应随机化与前瞻 Gittins 指数规则（CARA-FLGI）的分配概率，开发了一种替代性的成对治疗差异检验。该新型检验在两臂研究的模拟中进行了性能评估，并随后展示了其在多臂研究中的应用。所提出的检验在使用此类非短视响应自适应时，相比传统 Fisher 精确检验具有显著改善的功效。我们还发现，在等随机化下，该检验的功效接近于 Fisher 精确检验的功效。
引用
@article{arxiv.2011.03270,
title = {A Novel Statistical Test for Treatment Differences in Clinical Trials using a Response Adaptive Forward Looking Gittins Index Rule},
author = {Helen Yvette Barnett and Sofia S Villar and Helena Geys and Thomas Jaki},
journal= {arXiv preprint arXiv:2011.03270},
year = {2020}
}