针对含亚群剂量探索试验的多重比较程序
统计方法学
2018-11-27 v1
摘要
识别对新治疗反应增强的患者亚组在过去几年中已成为一个日益受关注的领域。当在试验开始前已掌握关于可能存在治疗效应增强的亚群的知识时，建立一种检验策略可能是有益的，该策略不仅在全人群中检验显著的治疗效应，也在这些预先指定的亚群中检验。本文提出一种用于剂量探索试验中多个人群检验的参量多重检验方法。我们的方法基于 MCP-Mod 方法学，其使用多重比较程序来检验剂量-反应信号，同时考虑多个可能的候选剂量-反应形状。我们提出的方法允许人群间的异方差性，并控制多个人群检验及多个候选模型上的 FWER。我们通过模拟表明，当所考虑的亚群具有增强的治疗效应时，所提出的多人群检验方法相比标准单人群 MCP-Mod 可提高检测到显著剂量-反应信号的功效。
引用
@article{arxiv.1811.09824,
title = {A multiple comparison procedure for dose-finding trials with subpopulations},
author = {Marius Thomas and Björn Bornkamp and Martin Posch and Franz König},
journal= {arXiv preprint arXiv:1811.09824},
year = {2018}
}