评论：当预期零计数时使用 MCPMod 分析二元数据
统计方法学
2022-02-18 v1 应用统计
摘要
Bretz 等人 (2005) 提出了多重比较程序与建模 (MCPMod) 方法来设计和分析剂量探索研究。Pinheiro (2014) 随后将其推广到各类终点，包括但不限于二元终点、生存终点、计数数据和纵向数据。Pinheiro (2013) 建议使用来自观测数据的估计协方差矩阵重新计算最优对比和检验的临界值。对于许多 II 期研究，各臂样本量小且安慰剂应答率低的情形很常见。在此情况下，不能排除观测到零计数的可能。例如，当安慰剂应答率为 10% 时，在安慰剂组或其他与安慰剂应答率相近的剂量组中观测到零应答者约有 4% 的概率。在本文中，我们想通过一个案例研究和模拟来说明 Pinheiro (2013) 的潜在问题。评估了一种使用 Firth 逻辑回归的替代方法，以获得各剂量组应答的稳定估计。此外，我们评估了两种解决对比系数问题的方法。
引用
@article{arxiv.2202.08781,
title = {Commentary: analyzing binary data using MCPMod when zero counts are expected},
author = {Yi Liu and Sebastian Bossert and Rui Wu and Dooti Roy and Frank Fleischer and Qiqi Deng},
journal= {arXiv preprint arXiv:2202.08781},
year = {2022}
}