连续结局剂量探索研究的基准
统计理论
2018-03-06 v2 统计方法学
统计理论
摘要
评估任何设计性能的一个重要工具是由 O'Quigley 等人（2002, Biostatistics 3(1), 51-56）提出的最优基准，它在给定情景下给出了设计性能的上界。原始基准仅可应用于具有二值终点的剂量探索研究。然而，涉及连续结局的剂量探索研究日益受到关注，但对此类研究尚未建立基准。我们表明，从另一视角来看，原始基准及其由 Cheung（2014, Biometrics 70(2), 389-397）给出的推广，可推广到具有若干离散和连续结局的多种设置中。我们在具有连续毒性终点的 I 期临床试验设置以及具有连续疗效结局的 I/II 期临床试验设置中说明并比较了基准性能。我们表明所提出的基准为基于模型的剂量探索方法提供了准确的上界，并可作为评估设计的强力工具。
引用
@article{arxiv.1712.08823,
title = {A Benchmark for Dose Finding Studies with Continuous Outcomes},
author = {Pavel Mozgunov and Thomas Jaki and Xavier Paoletti},
journal= {arXiv preprint arXiv:1712.08823},
year = {2018}
}
备注
15 pages