自动标注临床试验结果：药物开发的大规模基准
人工智能
2025-03-07 v3 计算与语言
机器学习
摘要
背景：药物发现与开发成本高昂，临床试验结果在监管批准和患者护理中发挥关键作用。然而，获取大规模高质量的临床试验结果数据仍有限，阻碍了预测建模和基于证据的决策。方法：我们提出 Clinical Trial Outcome（CTO）基准，一个全可重复、大规模的存储库，涵盖约 125,000 项药物和生物制剂临床试验。CTO 集成了大语言模型（LLM）对出版物的解释、试验阶段进展跟踪、来自新闻来源的情感分析、试验赞助方股票价格变动，以及其他试验相关指标。此外，我们手动标注了一组2020年至2024年间的临床试验数据，以提升标签的质量和可靠性。结果：CTO基准中的试验结果标签与专家标注高度一致，Phase 3 试验的 F1 分数达 94，所有阶段的平均 F1 分数为 91。此外，对我们手动标注的数据集进行标准机器学习模型基准测试，揭示了近期试验中存在分布迁移，凸显持续更新标注方法的必要性。结论：通过分析 CTO 在近期临床试验中的表现，我们展示了持续提供高质量、及时更新的试验结果标签的重要性。我们公开发布了 CTO 知识库和标注标签，地址为 https://chufangao.github.io/CTOD，并定期更新，以支持临床试验结果研究并为药物开发的数据驱动改进提供支持。
引用
@article{arxiv.2406.10292,
title = {Automatically Labeling Clinical Trial Outcomes: A Large-Scale Benchmark for Drug Development},
author = {Chufan Gao and Jathurshan Pradeepkumar and Trisha Das and Shivashankar Thati and Jimeng Sun},
journal= {arXiv preprint arXiv:2406.10292},
year = {2025}
}