具有单次治疗后测量的两臂随机前-后设计的统计分析
应用统计
2020-07-16 v1
摘要
随机前-后设计在基线和治疗后随访时测量结果，已广泛用于比较两种竞争治疗的临床有效性。当前文献中关于前-后设计最佳分析方法的信息海量但常相互冲突。应用研究者难以做出明智选择。我们讨论文献中常用的六种方法：单因素方差分析（ANOVA）、对治疗后测量的协方差分析主效应与交互效应模型（ANCOVA I 与 II）、对基线与治疗后测量之间变化得分的 ANOVA、将基线与治疗后测量作为联合结果的重复测量与约束重复测量模型（cRM）。我们回顾前-后设计中的若干研究终点，并确定治疗后测量的差异为所有六种方法共同针对的通用治疗效应。我们阐明这些竞争方法在同质与异质研究人群中的潜在差异与联系。我们证明 ANCOVA 与 cRM 优于其他替代方案，因为其治疗效应估计量具有最小方差。cRM 在同质情形下与 ANCOVA I 主效应模型表现相当，在异质情形下与 ANCOVA II 交互效应模型表现相当。尽管如此，ANCOVA 相较 cRM 具有若干优势，包括将基线测量作为协变量（因其按定义不是结果）、便于纳入其他基线变量以及在处理复杂异方差模式时采用线性回归框架的便利性。
引用
@article{arxiv.2007.07881,
title = {Statistical analysis of two arm randomized pre-post design with one post-treatment measurement},
author = {Fei Wan},
journal= {arXiv preprint arXiv:2007.07881},
year = {2020}
}
备注
38 pages, 2 figures, 3 tables