关于随机对照试验中前期估计的 prognostic 协变量调整不确定性
统计方法学
2026-05-01 v2
摘要
Prognostic 协变量调整（PROCOVA）是一种用于随机对照试验的两阶段估计方法。在第一阶段，使用历史数据估计给定控制治疗下协变量给定结果条件期望的 prognostic score。在第二阶段，对 prognostic score 和治疗分配进行协方差分析，以估计平均处理效应。尽管在该过程中估计了 prognostic score，但将 prognostic score 视为已知的方差估计器被使用。此外，prognostic score 是否被估计时， asymptotic variance 之间的差异尚未阐明。在本研究中，我们推导了这两个 asymptotic variance 并证明它们相等。我们还构建了两个方差估计器：一个将 prognostic score 视为已知，另一个则考虑其估计，并通过模拟研究和数据应用进行比较。对于 PROCOVA，由于两个方差估计器都 asymptotically valid，因此通常建议使用将 prognostic score 视为已知的方差估计器，因为它更容易推导和实现。然而，当历史数据较小时，如果倾向于保守推断，则建议使用显式考虑 prognostic score 估计的方差估计器。
引用
@article{arxiv.2604.01911,
title = {On the uncertainty from the first-stage estimation of prognostic covariate adjustment in randomized controlled trials},
author = {Nodoka Seya and Masataka Taguri},
journal= {arXiv preprint arXiv:2604.01911},
year = {2026}
}