用于增强观察性队列中治疗效应评估的捕获-重捕获方法
统计方法学
2025-10-28 v3
摘要
我们扩展了最近提出的用于估计注册参与者中患病率的基于设计的捕获-重捕获（CRC）方法，以增强针对试验合格目标人群中治疗效应的评估。所谓“锚流设计”的 CRC 分析将观察性研究队列与涉及小规模代表性研究样本的随机对照试验相结合，从而增强 CRC 结果的可解释性和可迁移性。我们表明，通过多项分布最大似然估计派生出的新型 CRC 估计器进一步利用该设计，为比较两种治疗对二元结果的影响提供了有效性和效率上的优势。该设计还解锁了一个直接标准化类型的估计器，允许在特定治疗下高效估计一般均值（例如对于持续性结果如生物标志物水平）。这为在目标人群中更全面地比较治疗反应提供了途径。对于推断，我们建议使用针对二元治疗效应估计的定制贝叶斯可信区间方法以提高覆盖率属性，以及用于连续结果的自助抽样分位区间方法。仿真结果表明，在 CRC 设计下，所提出的估计器在有效性和效率方面表现良好。最后，我们展示了一个实际案例，比较了来自突尼西亚的观察性队列中两种主要新冠疫苗的抗-S 抗体 seropositive 反应率。
引用
@article{arxiv.2409.18358,
title = {A Capture-Recapture Approach to Enhance Treatment Effect Evaluation in an Observational Cohort},
author = {Lin Ge and Yuzi Zhang and Lance A. Waller and Robert H. Lyles},
journal= {arXiv preprint arXiv:2409.18358},
year = {2025}
}