响应自适应随机化临床试验的序贯监测
统计理论
2010-10-20 v1 统计理论
摘要
临床试验是复杂的，通常涉及多个目标，例如控制 I 类错误率、提高检测治疗差异的效能、将更多患者分配到更好的治疗组等。在文献中，响应自适应随机化 (RAR) 程序（通过顺序改变随机化程序）和序贯监测（通过顺序改变分析程序）都已被提出，以在一定程度上实现这些目标。在本文中，我们提出对响应自适应随机化临床试验进行序贯监测，并研究其性质。我们证明了新程序的序贯检验统计量依分布收敛于布朗运动。此外，我们证明了序贯检验统计量渐近地满足 Jennison 和 Turnbull (\citeyearJT00) 定义的规范联合分布。因此，通过选择合适的边界，理论上可以实现 I 类错误和其他目标。这些结果为在实践中序贯监测响应自适应随机化临床试验打开了大门。我们还可以从模拟研究中观察到，所提出的程序结合了两种技术的优势，在处理效能、总样本量和总失败数方面，同时保持了 I 类错误。此外，我们通过重新设计一个著名的母婴 HIV 传播临床试验，说明了所提出程序的特征。
引用
@article{arxiv.1010.3901,
title = {Sequential monitoring of response-adaptive randomized clinical trials},
author = {Hongjian Zhu and Feifang Hu},
journal= {arXiv preprint arXiv:1010.3901},
year = {2010}
}
备注
Published in at http://dx.doi.org/10.1214/10-AOS796 the Annals of Statistics (http://www.imstat.org/aos/) by the Institute of Mathematical Statistics (http://www.imstat.org)