n-of-1 试验的样本量计算
统计方法学
2021-10-19 v1 应用统计
摘要
N-of-1 试验是一种单受试者试验，其中多种治疗在整个研究期间被顺序随机分配，能够给出个体特异性治疗效应的直接估计。与随机对照试验相比，合并 n-of-1 试验可为估计总体平均治疗效应提供额外信息，并提高个体特异性治疗效应估计的精度。在本文中，我们提出了一种设计 n-of-1 试验的流程。我们正式定义了确定一系列 n-of-1 试验样本量的设计要素，提出了分析这些试验的模型，并利用它们推导出用于估计总体平均治疗效应的样本量公式以及个体特异性治疗效应估计的标准误。我们建议首先找到满足估计总体平均治疗效应功效要求的可能设计，然后如果感兴趣的话，最终确定该设计以同时满足个体特异性治疗效应估计的标准误要求。该流程在本文中通过一个 Shiny app 进行了实现和演示。
引用
@article{arxiv.2110.08970,
title = {Sample size calculations for n-of-1 trials},
author = {Jiabei Yang and Jon A. Steingrimsson and Christopher H. Schmid},
journal= {arXiv preprint arXiv:2110.08970},
year = {2021}
}