N-of-1 试验的因果推断
统计方法学
2025-12-03 v3
摘要
个体化医学的目标是针对个体特征制定治疗决策。N-of-1 试验是一种在个体层面进行的交叉试验，具有针对个体特异性效应的潜力。尽管 N-of-1 试验的理念看似简单，但其分析和解释并不直观。本文将 N-of-1 试验置于正式的因果推断框架中，并形式化化来自 N-of-1 试验文献中直观的主张。我们聚焦于单个 N-of-1 试验中的因果推断，定义表示该环境下目标的条件平均处理效应 (Conditional Average Treatment Effect, CATE)，称为 U-CATE。我们讨论了在不同因果模型下，对于基线时分配治疗方案的 U-CATE 的识别和估计所需的假设条件。在简单情形下，简单均值差是 U-CATE 的无偏、渐近正态估计量。我们也考虑了遗留效应、随时间趋势、随时间变动的常见原因以及结果-结果效应的情形。在这些更复杂的情形中，我们表明时间可变 g 公式在明确假设下识别 U-CATE。最后，我们分析了关于痤疮症状的 N-of-1 试验数据，展示了关于数据生成过程的不同假设如何导致不同的分析策略。
引用
@article{arxiv.2406.10360,
title = {Causal inference for N-of-1 trials},
author = {Marco Piccininni and Mats J. Stensrud and Zachary Shahn and Stefan Konigorski},
journal= {arXiv preprint arXiv:2406.10360},
year = {2025}
}