N-of-1 试验中的任意时刻有效推断
统计方法学
2023-09-15 v1 统计理论
应用统计
统计理论
摘要
基于应用程序的 N-of-1 试验提供了一种可扩展的实验设计，用于在个体层面评估健康干预的效果。其实际成功依赖于参与者的强烈动机，而这又转化为高依从性和较低的失访率。维持参与者参与度的一种方式是分享其中期结果。在试验期间持续检验假设（即“偷看”）还可以通过早期检测强效应来缩短试验周期并降低风险。然而，传统上结果仅在试验结束时呈现。在本工作中，我们引入了一个潜在结果框架，该框架允许对结果进行中期偷看，并能够在 N-of-1 试验期间的任意时刻得出统计上有效的推断。我们的工作建立在不断增长的关于有效置信序列的文献基础之上，其实现了随时间具有均匀第一类错误保证的任意时刻有效推断。我们提出了若干适用于 N-of-1 试验的因果估计量，并通过实证评估表明所提方法可随时间产生有效的置信序列。我们预期，将任意时刻有效推断纳入临床试验能够显著提升试验参与度并赋能参与者。
引用
@article{arxiv.2309.07353,
title = {Anytime-valid inference in N-of-1 trials},
author = {Ivana Malenica and Yongyi Guo and Kyra Gan and Stefan Konigorski},
journal= {arXiv preprint arXiv:2309.07353},
year = {2023}
}