数字 N-of-1 试验及其在实验生理学中的应用

传统上，实验生理学中的研究 conducted on small groups of human participants, animal models or cell lines. 识别能够实现足够统计功效以检出小样本量下群体层面效应的统计推断的 optimal study designs 挑战重重。此外，来自传统群体水平推断的平均效应并不一定适用于单个参与者。本文介绍了 N-of-1 试验作为一种 innovative study design，可用于对单个参与者的干预效应进行有效的统计推断，并可跨多个研究参与者进行聚合，以比标准群体随机试验更有效地提供 population-level inferences。N-of-1 试验自 1980 年代后期在 healthcare settings 中被使用，但缺乏大规模采纳且在 experimental physiology research settings 中应用寥寥。本文介绍了 N-of-1 试验的 key components and design features，描述了统计分析与结果解读方法，并介绍了用于 experimental physiology 中的一些可用 digital tools。