临床试验中的疗效分析：统计与机器学习方法的综合综述
其他统计学
2026-04-13 v1
摘要
疗效检验是临床试验的基石，确保医学干预实现其预期的治疗效果。数十年来，已发展出多种统计方法以应对临床试验数据的复杂性，包括参数方法、非参数方法、贝叶斯方法和机器学习方法。参数方法，如 t 检验、方差分析（ANOVA）和线性混合模型（LMMs），长期以来一直是疗效检验的基础，因其在假设条件明确时的效率。非参数技术，包括 Friedman 检验、Brunner-Munzel 检验以及现代扩展如 nparLD，作为处理偏斜、有序或非正态数据时稳健的替代方案而逐渐出现。贝叶斯方法使能够纳入先验信息和不确定性量化，而机器学习技术，如深度学习和强化学习，正在革新试验设计和结果预测。尽管已取得这些进展，但仍存在诸多挑战，包括处理高维数据、缺失数据以及确保不同人群中的公平疗效检验。本综述提供了这些统计方法的全面概述，强调其应用、优势、局限性及未来发展方向。通过将传统统计框架与现代计算技术相结合，该领域将继续向更可靠、更个性化的临床试验方法发展。
引用
@article{arxiv.2511.04903,
title = {Efficacy Analysis in Clinical Trials: A Comprehensive Review of Statistical and Machine Learning Approaches},
author = {Dhrubajyoti Ghosh and Samhita Pal},
journal= {arXiv preprint arXiv:2511.04903},
year = {2026}
}