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基于深度学习的临床试验招募预测及不确定性估计

机器学习 2025-11-03 v2 人工智能 计算与语言

摘要

临床试验是系统性的探索新药或新治疗方案安全性和有效性的活动。进行此类试验通常需要巨大的财政投入和周密的计划,这凸显了对试验结果准确预测的需求。准确预测患者招募——作为试验成功的关键因素——是计划阶段的主要挑战之一。本文提出了一种 novel 深度学习方法以应对这一关键挑战。我们的方法以神经网络模型实现,利用预训练语言模型(PLMs)捕捉临床文件的复杂性和细微差别,将其转化为富有表现力的表示。这些表示随后通过注意力机制与编码后的表格特征相组合。为account for招募预测中的不确定性,我们通过基于 Gamma 分布的概率层增强该模型,以实现范围估计。我们将所提方法应用于预测临床试验持续时间,假设 site 级别的招募遵循泊松-Gamma 流程。我们在真实世界临床试验数据上进行大量实验,结果表明该方法能够有效预测给定临床试验在多个 site 处的招募患者数量,优于既定基准模型。

关键词

引用

@article{arxiv.2507.23607,
  title  = {Deep Learning-based Prediction of Clinical Trial Enrollment with Uncertainty Estimates},
  author = {Tien Huu Do and Antoine Masquelier and Nae Eoun Lee and Jonathan Crowther},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2507.23607},
  year   = {2025}
}