多中心临床试验中受限入组建模与最优成本效益设计
统计方法学
2022-12-27 v1
摘要
患者入组的设计与预测是当今临床研究企业面临的最大挑战之一，因为低效的入组可能是药物开发延迟的主要原因。因此，亟需开发创新的统计与人工智能技术以提高临床试验运作效率。本文描述了用于建模与预测患者入组的创新统计方法的进一步发展。其基础技术采用 Anisimov 与 Fedorov 在先前文献中提出的 Poisson-gamma 入组模型，并在此将其扩展至国家/地区层面的入组解析建模。我们开发了一种基于将国家/地区入组过程近似为具有聚合参数的 Poisson-gamma 过程的新的解析技术。另一创新方向是开发用于在某种限制下（国家入组上限）建模入组的解析技术。还提供了关于利用历史试验以更好地预测新试验入组的若干讨论。这些结果被用于求解最优试验成本效益入组设计问题：在按时达到入组目标的概率不低于某给定概率的条件下，寻找使全局试验成本最小的中心/国家最优分配。讨论了针对无限制与受限入组以及国家数量少与多的情况求解高维优化问题最优解的不同技术。
引用
@article{arxiv.2212.12930,
title = {Modeling restricted enrollment and optimal cost-efficient design in multicenter clinical trials},
author = {Vladimir Anisimov and Matthew Austin},
journal= {arXiv preprint arXiv:2212.12930},
year = {2022}
}
备注
22 pages, 3 figures