考虑患者脱落、治愈与持续招募的事件驱动临床试验中事件发生预测的高级模型
统计方法学
2021-08-23 v1 应用统计
统计计算
摘要
我们考虑事件驱动临床试验，其中分析在达到预定数量的临床事件后执行。例如，这些事件可能是肿瘤学中的疾病进展或心血管试验中的卒中。在中期阶段，主要任务之一是预测随时间的事件数量及达到特定里程碑的时间，此处我们需考虑不仅已在招募且随访的患者中可能发生的事件，也包括尚未招募的患者中可能发生的事件。因此，在此类试验中我们需要将患者招募与事件计数联合建模。本文发展了一种新的分析方法，其考虑了患者被治愈的可能性，以及脱落和失访的可能性。招募采用先前文献中提出的 Poisson-gamma 模型建模。在考虑事件发生時，我们假设主要事件时间与脱落时间独立，并发展了若干使用指数、Weibull 和 log-normal 分布的带治愈高级模型。该技术由开发完善、经测试且文档齐备的软件支持。结果通过仿真及一个参考所开发软件的真实数据集加以说明。
引用
@article{arxiv.2108.09196,
title = {Advanced models for predicting event occurrence in event-driven clinical trials accounting for patient dropout, cure and ongoing recruitment},
author = {Vladimir Anisimov and Stephen Gormley and Rosalind Baverstock and Cynthia Kineza},
journal= {arXiv preprint arXiv:2108.09196},
year = {2021}
}
备注
17 pages, 8 figures