个性化肿瘤学：评估个体患者治疗效应的可行性

个性化肿瘤治疗的最终有效性取决于结果是否能因果归因于治疗。精准肿瘤学的进展改善了个体的分子谱分析，定制疗法已为特定患者群体带来了更有效的治疗。然而，治疗反应在个体间仍存在差异。由于癌症是一种异质性和动态性疾病，在不同分子类型和耐药机制下治疗结果各异，因此需要定制方法来识别因果关系。N-of-1试验（单受试者临床试验）旨在评估个体治疗效应。已有若干工作描述了不同的因果框架来识别N-of-1试验中的治疗效应，但这些方法能否推广到单癌症患者场景仍不清楚。为探索这种可能性，我们考虑了一个来自单例转移性癌症患者的纵向数据集，该患者接受了适应性选择的治疗。数据集包含详细的治疗方案以及随时间记录的生物标志物和病灶测量。数据处理后，选择了具有足够数据点以进行因果推断的治疗期。在此设置下，应用因果框架定义估计量、识别因果关系和假设，并使用时变g公式计算个体特异性治疗效应。通过这一应用，我们明确展示了在单患者肿瘤学场景中何时以及如何估计因果治疗效应。我们的发现不仅证明了在单癌症患者场景中应用因果方法的可行性，还为在更广泛的癌症类型中个体化使用因果方法提供了蓝图。